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FDA授予基因泰克血友病新药emicizumab优先审评资格

日期:2017-09-19 来源:Administrator



A型血友病是一种严重的遗传性疾病,病人血液不能正常凝块,导致不受控制和经常性的自发性出血事件。以美国数据为例,血友病影响约20000人,其中A型血友病是最常见的形式,而且大约50-60%的患者群体发展到了疾病的严重阶段。A型血友病病人缺乏因子VIII凝血蛋白。当身体发生出血事件时,健康人体内的因子VIII能有效将凝血因子IXa和X汇集在一起,这是形成血块进而止血的关键步骤。随着病情恶化,A型血友病患者可能频繁出血,尤其是在关节或肌肉组织中。这些出血事件会引起重大健康问题,因为它们经常引起疼痛,并可导致慢性肿胀、组织畸形、运动能力下降和长期关节损伤。除了影响病人的生活质量外,如果流血进入大脑等重要器官,可能会危及生命。治疗A型血友病过程中, 近三分之一的病人会在体内发展出因子VIII替代疗法的抑制物,这些抑制物是由身体免疫系统产生的抗体。它结合替代因子VIII并妨碍了治疗功效,于是病人很难达到足以控制出血的因子VIII水平,增加了危及生命和反复出血的风险。

Emicizumab是一种在研双特异性单克隆抗体,被设计用于联合凝血因子IXa和X,激活天然凝血级联所需蛋白质接触和恢复凝血过程。病人可以接受每周一次皮下注射即用溶液来施用emicizumab单抗。

Emicizumab的生物制剂许可申请是根据在12岁及以上的成年人和青少年中的3期临床试验Haven 1的研究结果,以及在12岁以下儿童中的3期临床研究Haven 1的中期结果。在之前公开的Haven 1研究中,与按需旁路药物(BPA)相比,emicizumab单抗预防治疗出血率降低了87%(RR=0.13,p<0.0001);主要终点显示出了临床意义和统计学显著性,也达到了所有12个次要终点。Haven 2研究的中期结果与HAVEN 1的积极结果一致。经过12周的观察,研究显示,19名接受emicizumab的儿童中只有一人报告出血。没有关节或肌肉出血的报告。

“基因泰克有很长的开发创新抗体疗法的历史,以解决严重未满足的医疗需求。” 基因泰克首席医疗官和全球产品开发主管Sandra Horning博士说:“我们在成人和青少年中的3期临床试验结果以及在儿童中的3期临床试验的中期结果表明,emicizumab有很大的潜力, 来帮助产生抑制物的血友病患者预防和治疗出血。我们正在与FDA合作,希望尽快将这种新型预防性治疗方案带给血友病患者群体。”

预计FDA将在2018年2月23日之前做出决定。Haven 1和Haven 2的数据也已提交给欧洲药物管理局(EMA),并将加速评估审查。下一步,在无论产生或不产生因子VIII抑制物的血友病患者中探索较少给药方案的研究正在进行中。

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